Über ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung neuartiger Produkte zur Behandlung von schweren seltenen und ultrararen genetischen Erkrankungen. Die Therapien und die Pipeline der klinischen Phase bestehen aus vier Produktkategorien: Biologika, kleine Moleküle, AAV-Gentherapie und Nukleinsäureproduktkandidaten. Zu den vier zugelassenen Produktkandidaten gehören Crysvita (Burosumab) zur Behandlung der X-verknüpften Hypophosphatämie (XLH) und tumorinduzierter Osteomalazie (TIO), Mepsevii (Vestronidase alfa) zur Behandlung der Mucopolysaccharidose VII (MPSVII) oder des Sly-Syndroms, Dojolvi (Triheptanoin) zur Behandlung langkettiger Fettsäureoxidierstörungen (LC-FAOD), Cholesterinämie) zur Behandlung der Cholesterinkee). Zu den klinischen Produktkandidaten gehören DTX401, DTX301, UX701, UX143, UX111, und GTX-102. UX143 zur Behandlung der Osteogenesis imperfecta.