SAREPTA THERAPEU

Über SAREPTA THERAPEUTICS, INC.

Sarepta Therapeutics, Inc. Ist ein biopharmazeutisches Unternehmen auf kommerzieller Ebene. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, Patienten bei der Entdeckung und Entwicklung von Ribonukleinsäure (RNA)-zielgerichteten Therapeutika, Gentherapie und anderen genetischen Therapiemethoden für die Behandlung seltener Krankheiten zu unterstützen. Es hat mehrere zugelassene Produkte für die Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie (Duchenne) entwickelt und entwickelt potenzielle therapeutische Kandidaten für eine Reihe von Krankheiten und Erkrankungen, einschließlich Duchenne, Gliedergürtel Muskeldystrophien (LGMDs) und andere neuromuskuläre und zentralnervöse Erkrankungen (ZNS). Das Unternehmen hat vier zugelassene Produkte für die Behandlung von Duchenne entwickelt und vermarktet: EXONDYS 51 (Eeplirsen), Injection (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (Golodirsen) Injection (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (Casimersen) Injection (AMONDYS 45) und ELEVIDYS. Die Pipeline umfasst über 40 Programme in verschiedenen Stadien der Entdeckung, der präklinischen und klinischen Entwicklung.