Sangamo Therapeutics, Inc. Ist ein Unternehmen für genomische Medizin. Die epigenetischen Regulatoren des Unternehmens für Zink-Finger (ZF) sind ideal geeignet, um potenziell neurologische Störungen zu behandeln, und seine Kapsid-Engineering-Plattform hat in präklinischen Studien gezeigt, dass die Abgabe über die verfügbaren intrathekalen Kapsiden hinaus, einschließlich des zentralen Nervensystems (ZNS), ausgedehnt werden kann. Zinkfinger-Technologien werden von natürlich vorkommenden menschlichen Proteinen abgeleitet. Sie bestehen aus einer DNA-bindenden Domäne, die mit Präzision an jede Sequenz von DNA bindet, und verschiedenen funktionellen Domänen (wie Nukleasen und Transkriptionsfaktoren), die auf therapeutische Bedürfnisse basieren. Die Pipeline umfasst chronische neuropathische Schmerzen – ST-503 und Isaralgagene civaparvovec (ST-920). ST-503 ist ein epigenetischer Regulator für die Behandlung von therapierefraktären Schmerzen aufgrund von iSFN, einer Art chronischer neuropathischer Schmerzen. ST-920 ist ein hundertprozentiger Kandidat für Gentherapieprodukte zur Behandlung der Fabry-Krankheit.
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