REGENXBIO

Über REGENXBIO INC.

REGENXBIO Inc. Ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das das Leben durch das heilende Potenzial der Gentherapie verbessern will. Das Unternehmen hat eine Pipeline von Gentherapieprogrammen mit seiner proprietären Adeno-Associated Virus (AAV) Gentherapieplattform (NAV Technology Platform) entwickelt, um genetische Erkrankungen zu bekämpfen. Es konzentriert sich auf seine interne Entwicklungspipeline in drei Bereichen: Netzhauterkrankungen, neuromuskuläre und neurodegenerative Erkrankungen. Zu seinen AAV-Therapeutika gehören ABBV-RGX-314, RGX-202, RGX-121 und RGX-111. Es entwickelt ABBV-RGX-314 in Zusammenarbeit mit AbbVie zur Behandlung großer Patientengruppen, die durch altersbedingte Makuladegeneration, diabetische Retinopathie (DR) und andere chronische Netzhauterkrankungen, die durch Sehverlust gekennzeichnet sind, beeinträchtigt werden. Es entwickelt RGX-202 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne). Das Unternehmen entwickelt RGX-121 zur Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ II (MPS II), einer progressiven, neurodegenerativen lysosomalen Speicherstörung.