ABEONA THERAP

Über ABEONA THERAPEUTICS INC.

Abeona Therapeutics Inc. Ist ein kommerzielles biopharmazeutisches Unternehmen, das Zell- und Gentherapien für schwere Krankheiten entwickelt. ZEVASKYN (prademagene Zamikeracel) des Unternehmens ist eine autologe zellbasierte Gentherapie zur Behandlung von Wunden bei Erwachsenen und Kindern mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa. Seine vollständig integrierte cGMP-Produktionsanlage für Zell- und Gentherapie in Cleveland, Ohio, dient als Produktionsstätte für die kommerzielle ZEVASKYN-Produktion. Das Entwicklungsportfolio umfasst Adeno-assoziierte Viren (AAV)-basierte Gentherapien für ophthalmische Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf. Seine AAV-Kapsiden werden evaluiert, um Tropismusprofile für eine Vielzahl von verheerenden Krankheiten zu verbessern. Zu den Pipeline-Programmen gehören ABO-504 (Stargardt-Krankheit), ABO-503 (X-Linked Retinoschisis), ABO-505 (autosomal dominante Optikusatrophie), UX111 (Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)), TSHA-102 (Rett-Syndrom) und TSHA-118 (infantile Batten Disease (CLN1)).