IONIS PHARMAC

Über IONIS PHARMACEUTICALS, INC.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. Entwickelt sechs vermarktete Arzneimittel für schwere Erkrankungen, darunter Arzneimittel für neurologische und kardiovaskuläre Erkrankungen. Die in Verkehr gebrachten Arzneimittel bestehen aus TRYNGOLZA, WAINUA (Eplontersen), SPINRAZA (Nusinersen), QALSODY (Tofersen), TEGSEDI (Inotersen) und WAYLIVRA (Volanesorsen). TRYNGOLZA senkt die Triglyzeridspiegel bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS). WAINUA ist für die Behandlung der Polyneuropathie der hereditären transthyretin-medikamentösen Amyloidose (ATTRv-PN) bei Erwachsenen zugelassen. SPINRAZA wird zur Behandlung von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit spinaler Muskelatrophie angewendet. QALSODY ist für die Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose bei Erwachsenen mit einer Mutation im Superoxid-Dismutase-1-Gen (SOD1) oder SOD1-als zugelassen. TEGSEDI ist für die Behandlung von ATTRv-PN bei Erwachsenen zugelassen. WAYLIVRA ist als Ergänzung zur Diät bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem FCS und einem hohen Risiko einer akuten, potenziell tödlichen Pankreatitis zugelassen.