Über BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.

BioMarin Pharmaceutical Inc. Ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das sich mit der Entwicklung genetischer Erkenntnisse zu Arzneimitteln befasst, die das Leben jedes Patienten beeinflussen. Das Unternehmen verfügt über acht kommerzielle Therapien und eine klinische und präklinische Pipeline. Zu den kommerziellen Produkten gehören Vimizim (Elosulfase alpha), Naglazyme (Galsulfase), Palynziq (Pegvaliase-pqpz), Brineura (Cerliponase alfa), Aldurazyme (Laronidase), Roctavian (Valoctocogen roxaparvovec), Kuvan (Sapropterindihydrochlorid) und Voxzogo (Vosoritid). Vimizim ist eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von MPS IVA, einer lysosomalen Speicherstörung. Roctavian ist eine Adeno-assoziierte Virus-(AAV5-)Vektorgentherapie, die zur Wiederherstellung der Faktor VIII-Plasmakonzentrationen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A entwickelt wurde. Zu den wichtigsten klinischen Programmen gehören Vosoritid, BMN 333, BMN 390, BMN 351, BMN 349, und INZ-701. Die Enzymersatztherapie INZ-701 im Spätstadium wird zur Behandlung des ENPP1-Mangels entwickelt.