Agios Pharmaceuticals, Inc. Ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Bereitstellung transformativer Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten. Es vermarktet einen erstklassigen Pyruvatkinase (PK)-Aktivator für Erwachsene mit PK-Mangel, die erste krankheitsmodifizierende Therapie zur schwächenden hämolytischen Anämie. Sein führender Produktkandidat in seinem Portfolio, PYRUKYND (Mitapivat), ist ein Aktivator sowohl der Wildtyp- als auch der mutanten Pyruvatkinase- oder PK-Enzyme für die potenzielle Behandlung hämolytischer Anämien. Es entwickelt auch Tebapivat, einen neuartigen PK-Aktivator, zur möglichen Behandlung von myelodysplastischen Syndromen mit niedrigerem Risiko (LR MDS) und hämolytischen Anämien; AG-181, seine Phenylalaninhydroxylase, oder PAH, Stabilisator für die mögliche Behandlung von Phenylketonurie oder PKU; und AG-236, eine siRNA, die von Alnylam Pharmaceuticals, Inc. lizenziert wurde und auf das Transmembranserinprotease 6- oder TMPRSS6-Gen zur potenziellen Behandlung von Polycythaemia vera oder PV abzielt.
19.05.2026
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