AGIOS PHARMA

Über AGIOS PHARMACEUTICALS, INC.

Agios Pharmaceuticals, Inc. Ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Bereitstellung transformativer Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten. Es vermarktet einen erstklassigen Pyruvatkinase (PK)-Aktivator für Erwachsene mit PK-Mangel, die erste krankheitsmodifizierende Therapie zur schwächenden hämolytischen Anämie. Sein führender Produktkandidat in seinem Portfolio, PYRUKYND (Mitapivat), ist ein Aktivator sowohl der Wildtyp- als auch der mutanten Pyruvatkinase- oder PK-Enzyme für die potenzielle Behandlung hämolytischer Anämien. Es entwickelt auch Tebapivat, einen neuartigen PK-Aktivator, zur möglichen Behandlung von myelodysplastischen Syndromen mit niedrigerem Risiko (LR MDS) und hämolytischen Anämien; AG-181, seine Phenylalaninhydroxylase, oder PAH, Stabilisator für die mögliche Behandlung von Phenylketonurie oder PKU; und AG-236, eine siRNA, die von Alnylam Pharmaceuticals, Inc. lizenziert wurde und auf das Transmembranserinprotease 6- oder TMPRSS6-Gen zur potenziellen Behandlung von Polycythaemia vera oder PV abzielt.