ROCKET PHARMACEU

Über ROCKET PHARMACEUTICALS, INC.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. Ist ein vollständig integriertes Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene und verheerende Krankheiten konzentriert. Das Unternehmen verfügt über zwei klinische und ein präklinisches in-vivo-Adeno-assoziierte virale (AAV)-Programme in den Vereinigten Staaten, die Programme für Danon Disease (DD) umfassen, eine lysosomal assoziierte Multiorganerkrankung, die zu einem frühen Tod aufgrund von Herzinsuffizienz führt; Plakophilin-2 arrhythmogene Kardiomyopathie (PKP2-ACM), eine erbliche Herzerkrankung, die durch einen fortschreitenden Verlust der Herzmuskelmasse, schwere rechtsventrikuläre Dilatation, Dysplasie, fibrofettiger Ersatz des Myokards und eine hohe Neigung zu Arrhythmien und plötzlichem Tod (RP-A601) und BAG3 dilatative Kardiomyopathie (BAG3-DCM), die die häufigste Form der Kardiomyopathie ist, die nicht zur Verdünnung der Herzkammern der fortschreizung der Herzmuskulatur ist, die sich nicht auszeichnet.