MEIRAGTX HLDG

Über MEIRAGTX HOLDINGS PLC

MeiraGTx Holdings PLC ist ein vertikal integriertes Unternehmen für die Gentherapie im klinischen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf drei verschiedene Bereiche mit ungedecktem medizinischem Bedarf: Augenerkrankungen, einschließlich erblicher Netzhauterkrankungen (IRDs), sowie große degenerative Augenerkrankungen, schwere Formen von Xerostomie und neurodegenerative Erkrankungen. Seine Produktpipeline umfasst Botaretigene sparoparvovec oder bota-vec zur Behandlung von X-Linked Retinitis pigmentosa, die mit Mutationen im Retinitis pigmentosa GTPase Regulator-Gen oder XLRP-RPGR in Verbindung stehen; AAV-hAQP1 zur Behandlung von strahleninduzierter Xerostomie Grad 2/3; AAV-hAQP1 zur Behandlung des Sjogren-Syndroms; AAV-GAD zur Behandlung der Parkinson-Krankheit; AAV-RPE65 zur Behandlung von RPE65-asoziierter Netzhautdystrophie; AAV-CNGB3 und AAV-CNGA3 zur Behandlung von Achromatopsie; AAV-AIPL1 zur Behandlung von LCA4 und AAV-RDH12 zur Behandlung von RDH12-Mutation-assoziierter Netzhautdystrophie.