Über ProQR Therapeutics NV

ProQR Therapeutics N.V. ist ein Biotechnologieunternehmen mit Sitz in den Niederlanden. Das Unternehmen ist an der Entdeckung und Entwicklung von Ribonukleinsäure (RNA)-basierten Therapeutika zur Behandlung schwerer genetischer Störungen beteiligt. Hauptzweck des Unternehmens ist die Weiterentwicklung der Axiomer RNA-Editing-Plattform-Technologie. Diese Technologie verwendet die zelleigene Bearbeitungsmaschine ADAR, um spezifische Einzelnukleotide in RNA zu bearbeiten, um eine Mutation umzukehren oder die Proteinexpression zu modulieren. Dies könnte potenziell zu einer neuen Klasse von Arzneimitteln für seltene und vorherrschende Erkrankungen mit unbehandeltem Bedarf führen. Das Unternehmen betreibt Forschungspipeline, die RNA-Therapie und AX-0810 cholestatische Erkrankungen (NTCP) enthält.