Über STOKE THERAPEUTICS, INC.

Stoke Therapeutics, Inc. Ist ein Biotechnologie-Unternehmen, das sich der zugrundeliegenden Ursache schwerer Erkrankungen widmet, indem es die Proteinexpression mit Arzneimitteln auf Ribonukleinsäure (RNA)-Basis erhöht. Das Unternehmen ist mit seinem proprietären Ansatz Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) an der Entwicklung von Antisense-Oligonukleotiden (ASOS) zur selektiven Wiederherstellung des Proteinspiegels beteiligt. Seine erste Substanz, Zorevunersen (STK-002), befindet sich in klinischen Tests zur Behandlung des Dravet-Syndroms, einer schweren und progressiven genetischen Epilepsie. TANGO zielt darauf ab, fehlende Proteine wiederherzustellen, indem es die Proteinausscheidung aus gesunden Genen erhöht oder erhöht, wodurch die nicht funktionierende Kopie des Gens kompensiert wird. Das Unternehmen verfolgt die Entwicklung von STK-002 zur Behandlung der autosomal dominanten Optikusatrophie (ADOA), der häufigsten erblichen Optikusstörung. Der anfängliche Schwerpunkt des Unternehmens liegt auf Haploinsuffizienz und Erkrankungen des zentralen Nervensystems und des Auges.