SOLID BIOSCIENCS

Über SOLID BIOSCIENCES INC.

Solid Biosciences Inc. ist ein biowissenschaftliches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Therapien konzentriert, die das Leben von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) verbessern sollen. Duchenne ist eine genetisch bedingte, muskelschwächende Krankheit, die vor allem Jungen betrifft. SGT-001 und SGT-003 sind seine Gentransfer-Kandidaten. SGT-001 und SGT-003 sollen die zugrundeliegende genetische Ursache von Duchenne bekämpfen, indem sie ein synthetisches Transgen liefern, das ein Dystrophin-ähnliches Protein produziert, das nur in den Muskeln des Körpers exprimiert wird, einschließlich der Herz- und Atemmuskeln. SGT-001 ist der führende Gentransfer-Kandidat und verwendet einen AAV-Vektor9. Zusätzlich zu seinen Gentransferkandidaten hat das Unternehmen Entwicklungsprogramme, die sich auf Plattformtechnologien konzentrieren, darunter die duale Genexpression, eine Technologie, die es ermöglicht, mehrere Transgene in einen Vektor zu packen, sowie Kapside. Es entwickelt SGT-001 für die Behandlung von Duchenne durch eine einzige intravenöse Verabreichung.