Über KRYSTAL BIOTECH, INC.

Krystal Biotech, Inc. Ist ein integriertes, kommerzielles Biotechnologieunternehmen. Es konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung genetischer Medikamente zur Behandlung von Krankheiten mit hohem ungedeckten medizinischen Bedarf. Zu den Produktkandidaten in verschiedenen Stadien der klinischen und präklinischen Entwicklung gehören VYJUVEK, KB407, KB408, KB707, KB105, KB104, KB104 UND KB301. Das kommerzielle Produkt VYJUVEK ist eine nicht-invasive, topische Redo-Sable-Gentherapie, die zwei Kopien des Gens COL7A1 direkt auf DEB-Wunden abgibt. VYJUVEK wurde entwickelt, um DEB auf molekularer Ebene zu behandeln, indem es den Hautzellen des Patienten die Vorlage zur Herstellung von normalem COL7-Protein bereitstellt und damit den grundlegenden krankheitsverursachenden Mechanismus anspricht. KB407 wurde zur Behandlung von Mukoviszidose entwickelt. KB408 wurde zur Behandlung des Alpha-1-Antitrypsinmangels entwickelt. KB707 wurde zur Behandlung solider Tumoren entwickelt. KB105 wurde für TGM1-defiziente autosomal rezessive kongenitale Ichthyose entwickelt.