Über Uniqure NV

Uniqure NV ist ein auf Gentherapie spezialisiertes Unternehmen mit Sitz in den Niederlanden. Es zielt darauf ab, einmalig verabreichte Behandlungen mit potenziell heilenden Ergebnissen für Patienten zu entwickeln, die an genetischen und anderen verheerenden Krankheiten leiden. Es entwickelt sowohl intern als auch durch Partnerschaften eine Pipeline von Gentherapien. Es produziert adeno-assoziierte Virus-basierte oder AAV-basierte Gentherapien in seinen eigenen Einrichtungen mit einem proprietären, kommerziellen, aktuellen guten Herstellungsverfahren und konformen Herstellungsprozess. AMT-061, der führende Produktkandidat des Unternehmens für Patienten mit Hämophilie B, durchläuft eine Dosierungsphase einer zulassungsrelevanten Studie. AMT-130, der Produktkandidat für Patienten mit der Huntington-Krankheit, befindet sich in einer klinischen Phase-I/II-Studie.