Über AMICUS THERAPEUTICS, INC.

Amicus Therapeutics, Inc. Ist ein globales Biotechnologie-Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Lieferung von Medikamenten für Menschen mit seltenen Krankheiten konzentriert. Die beiden vermarkteten Therapien sind Galafold, die erste orale Monotherapie für Menschen, die mit Morbus Fabry leben, die zugängliche genetische Varianten haben, und Pombiliti + Opfolda, eine Zweikomponenten-Behandlung für Erwachsene, die mit Morbus Pompe leben. Als orale Miglustat-Monotherapie wurde Galafold entwickelt, um bei Patienten mit genetischen Varianten, die in einem zellbasierten Amenability-Assay Der Guten Laborpraxis als geeignet identifiziert wurden, an ein endogenes Alpha-Galactosidase-A-Enzym zu binden und zu stabilisieren. Pombiliti + Opfolda besteht aus einem speziell entwickelten rhGAA-Enzym, Ciphaglucosidase alfa-atga, mit einer optimierten Kohlenhydratstruktur zur Erhöhung der zellulären Aufnahme, die intravenös in Kombination mit oral verabreichtem Miglustat verabreicht wird. Darüber hinaus laufen klinische Studien bei pädiatrischen Patienten sowohl für die LOPD- als auch für die IOPD-Population.