Über BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) ist ein weltweit tätiges Biotechnologieunternehmen, das sich mit der Entwicklung und Vermarktung von Therapien befasst, die die Ursache genetischer Erkrankungen bekämpfen. Zu den kommerziellen Produkten von BioMarin gehören Vimizim (Elosulfase alpha), Naglazyme (Galsulfase), Palynziq (Pegvaliase-pqpz), Brineura (Cerliponase alfa), Aldurazyme (Laronidase), Roctavian (Valoctocogen roxaparvovec), Kuvan (Sapropterindihydrochlorid) und Voxzogo (Vosoritid). Vimizim ist eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von MPS IVA, einer lysosomalen Speicherstörung. Roctavian ist eine Adeno-assoziierte Virus-(AAV5)-Vektorgentherapie, die zur Wiederherstellung der Faktor VIII-Plasmakonzentrationen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A entwickelt wurde. Brineura ist eine rekombinante humane Tripeptidyl-Peptidase 1 (TPP1) zur Behandlung von Patienten mit CLN2, einer Form der Batten-Krankheit. Voxzogo ist ein einmal tägliches Injektionsanalog des natriuretischen Peptids vom C-Typ (CNP) zur Behandlung der Achondroplasie.