Über PTC THERAPEUTICS, INC.

PTC Therapeutics, Inc. Ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung klinisch differenzierter Arzneimittel, die Kindern und Erwachsenen mit seltenen Erkrankungen Vorteile bieten. Das breit gefächerte therapeutische Portfolio umfasst mehrere kommerzielle Produkte und Produktkandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien, einschließlich Entdeckung, Forschung und klinischer Phase, die sich auf die Entwicklung neuer Therapien für mehrere Therapiebereiche für seltene Erkrankungen im Zusammenhang mit Neurologie und Stoffwechsel konzentrieren. Es enthält zwei Arzneimittel, Translarna (Ataluren) und Emflaza (Deflazacort), zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen, lebensbedrohlichen Erkrankung. Sein Upstaza, eine Gentherapie zur Behandlung des aromatischen L-Amino-Decarboxylase-Mangels (AADC), einer seltenen Erkrankung des Zentralnervensystems (ZNS). Seine Tegsedi und Waylivra sind für die Behandlung seltener Krankheiten. Seine Evrysdi, eine Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA).