Über INTELLIA THERAPEUTICS, INC.

Intellia Therapeutics, Inc. Ist ein Unternehmen für die Genbearbeitung im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung von Arzneimitteln mit CRISPR-basierten Therapien konzentriert. CRISPR ist eine Geneditierungstechnologie, die manchmal auch als CRISPR/CAS oder CRISPR/Cas9 bezeichnet wird, wenn es um die Verwendung der CRISPR-Technologie mit dem Enzym Cas9 geht. Seine in-vivo-Produktkandidaten behandeln genetische Krankheiten, indem sie seine Technologien, einschließlich CRISPR/Cas9 von LNPs, als Therapie für Krankheiten mit hohem ungedeckten Bedarf einsetzen. Seine führenden in-vivo-Produktkandidaten, Nexiguran Ziclumeran (nex-z oder NTLA-2001) für die Behandlung der Transthyretin-(ATTR-)Amyloidose und NTLA-2002 für die Behandlung des hereditären Angioödems (HAE), sind die ersten CRISPR-basierten Therapiekandidaten, die systemisch über intravenöse (IV) Infusion verabreicht werden, um ein Gen in einem Zielgewebe beim Menschen präzise editären Gewebe zu editieren. Für seine Ex-vivo-Produktkandidaten setzt es seine Technologien ein, um technische Zelltherapien zur Behandlung von Immunonkologie und Autoimmunerkrankungen zu entwickeln.