Über WAVE Life Sciences Ltd.

Wave Life Sciences Ltd. Ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Erschließung des Potenzials von RNA-Arzneimitteln (Oligonukleotiden) oder solchen, die gegen Ribonukleinsäure (RNA) gerichtet sind, um die menschliche Gesundheit zu verändern. Die RNA-Arzneimittelplattform PRISMTM kombiniert mehrere Modalitäten, chemische Innovationen und tiefgreifende Erkenntnisse in der Humangenetik, um wissenschaftliche Durchbrüche zu erzielen, die sowohl seltene als auch vorherrschende Erkrankungen behandeln. Das Toolkit von RNA-Targeting-Modalitäten umfasst RNA-Editing, Spleißen, Antisense-Silencing und RNA-Interferenz (RNAi). Damit erhält das Unternehmen Fähigkeiten, Kandidaten zu entwickeln und nachhaltig bereitzustellen, die sich optimal mit der Krankheitsbiologie befassen. Seine diversifizierte Pipeline umfasst klinische Programme bei Duchenne-Muskeldystrophie, Alpha-1-Antitrypsinmangel und Huntington-Krankheit sowie ein präklinisches Programm bei Adipositas. Zu diesen Programmen gehören WVE-N531, WVE-006 und WVE-003. Außerdem baut sie eine Pipeline neuer A-zu-I RNA-Editing-Oligonukleotide (AIMers) auf.