Über ProQR Therapeutics NV

ProQR Therapeutics N.V. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im vorklinischen Stadium mit Sitz in den Niederlanden. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entdeckung und Entwicklung von Ribonukleinsäure (RNA)-basierten Therapeutika zur Behandlung schwerer genetischer Erkrankungen. Die therapeutischen Kandidaten zielen darauf ab, die defekte Boten-RNA (Messenger-Ribonukleinsäure, mRNA), die von einem mutierten Gen abgeschrieben wird, gezielt zu reparieren, um die Expression und Funktion des normalen Proteins (Wildtyp) wiederherzustellen. Zu den Produktkandidaten gehören QR-010, ein Oligonukleotid auf RNA-Basis zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF), QR-110, ein Oligonukleotid zur Behandlung der Leberschen kongenitalen Amaurose (LCA).